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Ya se pueden eliminar enfermedades congénitas desde el embrión

Un equipo internacional de científicos ha logrado por primera vez corregir en embriones humanos los genes que pueden ocasionar enfermedades raras, algunos tipos de cáncer y cardiopatías hereditarias.

 

La técnica corrigió el error en la etapa más temprana del desarrollo embrionario; esto evitaría su transmisión a generaciones futuras.

Los resultados se publican en la revista ‘Nature’ y sus autores aseguran haber cumplido con todas las consideraciones éticas de la Academia Nacional de Ciencias de EEUU sobre técnicas de edición genética -los experimentos con embriones se realizaron en centros de ese país-. Estos se mantuvieron con vida unos pocos días y nunca se desarrollaron pensando en su implantación.

Los científicos, entre ellos el español Juan Carlos Izpisúa Belmonte, del Laboratorio de Expresión Genética del Instituto Salk (California) recalcan que, aunque se trata de resultados prometedores, estos son preliminares y es necesaria mucha más investigación para asegurar que no se produzcan efectos no deseados.

Para llevar a cabo los experimentos se generaron embriones nuevos, no se utilizaron como hasta ahora embriones sobrantes de procesos de fecundación ‘in vitro’: se produjeron cigotos fertilizando ovocitos sanos con esperma de un donante portador de una mutación en el gen MYBPC3 (causa miocardiopatía hipertrófica). Quien tiene una copia mutada de este tiene un 50% de probabilidades de transmitirlo a sus hijos.

Otra de las novedades es el momento en el que se usó una técnica que permite cortar el genoma donde se quiere para después repararlo -son unas tijeras moleculares programables ‘hechas’ de proteínas y pequeñas secuencias de ARN-.

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