El químico y biólogo molecular David Liu ha creado una herramienta capaz de modificar el genoma para corregir los errores que hay en el ADN y causan enfermedades genéticas. Gracias a este sistema se ha logrado la remisión completa de una leucemia muy agresiva.
Este experto ha concedido una entrevista a El País, en la que ha asegurado que “podemos corregir la inmensa mayoría de los errores en el ADN que causan las enfermedades genéticas”. En este sentido, Liu ha creado unos editores de bases para modificar los errores del ADN que pueden provocar enfermedades.
Hace tres meses, un hospital de Londres anunció que había empleado esta técnica para modificar el genoma y curar a Alyssa, una niña de 13 años con una leucemia muy agresiva. De esta manera, se modificaron los glóbulos blancos de un donante con el fin de que atacasen a las células cancerosas de la paciente.
Liu compara sus editores de calidad con procesadores de texto, “puedes buscar la secuencia específica y sustituirla entera por otra secuencia que tú quieras”. “Son máquinas moleculares diseñadas”, añade. Además, reconoce que esta herramienta, aún en fase experimental, podría corregir el 89% de las 75.000 variantes genéticas que se asocian a enfermedades.
Respecto al papel de estas herramientas en los tratamientos de cáncer, aclara que esta “no es una enfermedad, sino cientos” de ellas. Por ello, “cada una de ellas presenta diferentes cambios moleculares que lo provocan”. Si bien, “la estrategia utilizada con Alyssa es muy prometedora para pacientes con leucemia de las células T y posiblemente para otros tumores de la sangre”.
El experto también recalca que “la tecnología de edición genética no es suficiente por sí sola”, por lo que a veces no puede aplicarse para curar las enfermedades. Pese a ello, “la buena noticia es que ya tenemos tecnologías que pueden corregir la inmensa mayoría de los errores en el ADN que causan enfermedades genéticas conocidas. Pero, aunque este es un paso importante, necesitamos el resto de pasos para desarrollar estrategias terapéuticas”.
Por otro lado, de cara a obtener un fármaco de edición genética explica que “puede costar entre un millón y 100 millones de dólares”, pero “todavía faltan años de trabajo para que ese tratamiento esté disponible para pacientes”. En esta línea, menciona que “Prime Medicine está desarrollando tratamientos con editores de calidad” y “esperan tener un fármaco en fase de investigación en 2024”.
Finalmente, reconoce que se sentiría “decepcionado” si dentro de 10 años “no tuviéramos bastantes ensayos clínicos, tanto con los editores de bases como con los editores de calidad”. “Espero que tengamos los primeros fármacos aprobados que sean máquinas moleculares capaces de ir a la célula de un paciente y cambiar específicamente un error que cause una enfermedad genética”. “Espero que en 10 años estén aprobados los primeros fármacos que nos permitan tomar el control de nuestros genomas”, concluye.
